Ученым удалось изменить ДНК эмбрионов в утробе беременных мышей

Команда уменьшила уровни холестерина у здоровых мышей, нацелившись на ген, который регулирует эти уровни.

Вченим вдалося відредагувати ДНК ембріонів в утробі вагітних мишей

Исследователи из США впервые выполнили редактирования генома у эмбриона, чтобы предотвратить летальному нарушению обмена веществ у лабораторных животных.

Ученые из Университета Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии считают, что их работа поможет в лечении врожденных заболеваний человека до рождения, говорится в статье Medical Xpress, передает НВ.

Используя инструменты для редактирования генов CRISPR-Cas9 и base editor 3 (BE3), команда уменьшила уровни холестерина у здоровых мышей, нацелившись на ген, который регулирует эти уровни. Они также использовали редактирования пренатального гена для улучшения функции печени и предотвращения ранней смерти в подгруппе мышей, у которых была смертельная болезнь печени, наследственная Тирозинемия типа 1 (HT1).

Авторам работы удалось удалить вредоносную мутацию в гене FAH с ДНК мышиных эмбрионов, которые развивались в утробе беременных мышей. Для борьбы с мутацией ученые использовали сразу два геномных редактора — CRISPR/Cas9 и более точный, но невиборний фермент BE3, что превращает один тип «букв» ДНК на другой. Используя подобный «гибридный» редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно «исправили» ген FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат.

Заболевания HT1 у людей обычно появляется в детстве, и часто поддается лечению с помощью лекарств и строгой диеты. Однако, когда лечение терпит неудачу, пациенты подвергаются риску рака печени. Лечение до родов может открыть двери для профилактики заболеваний, таких, как HT1, а потенциально и для других врожденных расстройств.

«Наша конечная цель — приспособить этот лабораторный подход для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения», — заявил Уильям Перанто из университета Пенсильвании в Филадельфии.

На данном этапе генетическое редактирование работает только в тех случаях, когда речь идет о смерти плода после рождения из-за генетического отклонения. Сейчас генетики работают над созданием новых вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, которые вызваны единичными «ошибками» в ДНК.

«Необходимо выполнить значительный объем работы до того, как редактирование пренатального гена может быть переведено в клиники, включая исследование клинически значимых механизмов доставки и обеспечения безопасности этого подхода», — подчеркнул Перанто.